Shire Maladies RARES

Maladie de Hunter

Prise en charge des mucopolysaccharidoses

Il existe actuellement des traitements spécifiques des MPS 34,37

  • Ceux-ci sont basés sur des traitements enzymatiques de substitution par voie intraveineuse.
  • Le traitement enzymatique substitutif (ou enzymothérapie substitutive) permet de rétablir un niveau d’activité enzymatique suffisant pour dégrader en partie les déchets accumulés dans les cellules du malade.
  • Une prise en charge multidisciplinaire pour traiter de manière symptomatique les autres signes de la maladie est nécessaire (respiration, audition, motricité…).

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

34. Recognition and Diagnosis of Mucopolysaccharidosis II (Hunter Syndrome). Martin et al. Pediatrics 2008; 121(2):e377 -386. 

37. Orphanet Journal of Rare Diseases 2011; 6:72. Scarpa M. et al.